Nuovi Lea, la sfida di trasformare l’innovazione scientifica in diritto alla salute

La medicina può avanzare rapidamente. Più difficile è fare in modo che il diritto alla salute riesca ad avanzare alla stessa velocità.
È questa la chiave con cui leggere l’aggiornamento dei Livelli essenziali di assistenza pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 30 settembre. A nove anni dalla precedente revisione complessiva, il Servizio sanitario nazionale aggiorna il perimetro delle prestazioni che è chiamato a garantire e prova a incorporare una parte delle trasformazioni intervenute nella prevenzione, nella diagnostica, nella genetica, nell’oncologia e nell’assistenza alle persone con malattie croniche e rare.
L’aggiornamento comprende circa 800 interventi tra nuovi servizi, prestazioni e terapie realizzati attraverso modifiche, sostituzioni e revisioni delle voci precedenti. Non si tratta, dunque, di ottocento prestazioni interamente nuove.
È una distinzione importante. Aggiornare i Lea non significa semplicemente aggiungere medicina. Significa anche selezionarla alla luce dell’evoluzione delle conoscenze scientifiche, dell’efficacia e dell’appropriatezza.
È lo stesso impianto normativo a richiamare questo principio. I Lea comprendono prestazioni che, per specifiche condizioni cliniche, presentano evidenze di un significativo beneficio per la salute individuale o collettiva rispetto alle risorse impiegate, mentre ne restano escluse quelle di efficacia non dimostrabile, inappropriate rispetto alle condizioni cliniche o più costose di alternative capaci di assicurare lo stesso beneficio.
Un sistema sanitario moderno, quindi, non misura la propria capacità innovativa dalla quantità di tecnologia che introduce, ma dalla capacità di riconoscere ciò che produce valore clinico e di utilizzarlo nelle condizioni appropriate.
Tra gli interventi assumono particolare rilievo l’adozione dello screening neonatale per l’atrofia muscolare spinale sull’intero territorio nazionale, l’ampliamento dello screening neonatale esteso ad altre otto patologie metaboliche e rare, l’introduzione dei test prenatali non invasivi e nuove prestazioni nell’ambito delle malattie croniche e rare. In oncologia sono inoltre previsti interventi per una migliore caratterizzazione del carcinoma mammario ormonoresponsivo in stadio precoce e percorsi di screening e sorveglianza collegati alle varianti patogenetiche dei geni BRCA1 e BRCA2.
Dietro queste scelte emerge un’evoluzione del modo stesso di concepire l’assistenza.
In alcune malattie rare il tempo della diagnosi può incidere profondamente sul successivo percorso terapeutico. Quando esistono trattamenti capaci di modificare la storia naturale della patologia, riconoscerla prima della comparsa di danni irreversibili può modificare significativamente la prospettiva clinica.
Il tempo, in questi casi, diventa parte della cura.
Lo stesso principio attraversa la medicina genomica e l’oncologia di precisione. Conoscere determinate caratteristiche genetiche o molecolari può contribuire, quando clinicamente indicato, a definire meglio il rischio, orientare la sorveglianza e selezionare il percorso terapeutico più appropriato.
Medicina di precisione, tuttavia, non significa necessariamente più medicina. Può significare utilizzare un esame quando serve ed evitarlo quando non aggiunge informazioni clinicamente utili, individuando meglio i pazienti che possono beneficiare di un trattamento e riducendo procedure prive di un vantaggio proporzionato.
È qui che innovazione e appropriatezza diventano inseparabili.
La domanda non è soltanto se una tecnologia sia nuova, ma quale beneficio clinico possa produrre rispetto alle alternative disponibili e quale valore possa generare per il paziente e per il sistema sanitario.
È anche la prospettiva nella quale assume rilievo l’Health Technology Assessment, inteso come valutazione multidimensionale delle tecnologie sanitarie attraverso evidenze cliniche, sicurezza e conseguenze economiche e organizzative. Non ogni novità costituisce automaticamente un’innovazione e non ogni innovazione produce necessariamente valore.
Ma è proprio qui che comincia la parte più difficile.
Inserire una prestazione nei Livelli essenziali di assistenza e renderla effettivamente accessibile non sono la stessa cosa.
Sul piano giuridico, la determinazione dei livelli essenziali delle prestazioni concernenti i diritti civili e sociali da garantire sull’intero territorio nazionale appartiene alla competenza esclusiva dello Stato. È un principio espressamente richiamato anche nel nuovo decreto.
Sul piano assistenziale, però, quel diritto deve attraversare l’organizzazione concreta dei sistemi sanitari regionali e delle strutture chiamate a garantirlo.
Un test genetico previsto nei Lea non crea automaticamente il laboratorio necessario per eseguirlo e interpretarlo. Uno screening non garantisce da solo che venga raggiunta tutta la popolazione eleggibile. Una nuova possibilità diagnostica può essere formalmente riconosciuta e risultare, nella pratica, difficilmente accessibile se i tempi di attesa superano quelli clinicamente appropriati.
L’innovazione richiede inoltre professionisti, competenze e organizzazione. Non basta disporre di un test. Occorre sapere quando prescriverlo, come interpretarne il risultato e come trasformare quell’informazione in una decisione clinica.
È nella distanza tra diritto riconosciuto e diritto esercitabile che si giocherà una parte decisiva dell’efficacia dei nuovi Lea.
La questione riguarda inevitabilmente anche la sostenibilità. Il costo dell’innovazione non coincide soltanto con quello della singola prestazione. Comprende personale, apparecchiature, laboratori, formazione e capacità organizzativa.
Sostenibilità, tuttavia, non significa necessariamente spendere meno. Diagnosticare precocemente una patologia, evitare procedure inappropriate, selezionare meglio i pazienti candidati a un trattamento ed eliminare prestazioni obsolete può contribuire a utilizzare in maniera più razionale le risorse disponibili. La misura più significativa diventa allora il valore prodotto in termini di salute, non il semplice numero delle prestazioni erogate.
Rimane la questione dell’equità.
Due cittadini ai quali lo Stato riconosce lo stesso diritto sanitario non dovrebbero avere possibilità sostanzialmente differenti di esercitarlo in funzione del territorio nel quale vivono.
Per questo il successo dei nuovi Lea dovrà essere valutato anche attraverso i tempi di accesso, la copertura degli screening, la disponibilità delle prestazioni innovative e gli esiti. Il rischio da evitare è quello di un’innovazione formalmente universale ma concretamente accessibile con tempi e modalità differenti.
C’è infine una questione che guarda oltre questo aggiornamento.
Nove anni rappresentano un intervallo considerevole in una fase nella quale genomica, diagnostica molecolare, biomarcatori e terapie evolvono molto più rapidamente dei tradizionali processi amministrativi. Il precedente aggiornamento complessivo dei Lea risale infatti al 2017 e alcune sue componenti hanno trovato piena attuazione soltanto dopo la definizione delle nuove tariffe della specialistica ambulatoriale e dell’assistenza protesica.
La sfida non consiste quindi soltanto nell’aggiornare oggi i Lea. Consiste nel costruire un sistema capace di mantenerli coerenti nel tempo con l’evoluzione delle evidenze scientifiche.
La pubblicazione dei nuovi provvedimenti non rappresenta dunque il punto di arrivo. Apre la verifica più importante, quella della loro traduzione nell’assistenza concreta.
Non basterà sapere quali prestazioni siano entrate nei Lea. Bisognerà capire quante persone riusciranno realmente ad accedervi, in quali tempi e con quali risultati.
Perché una conoscenza scientifica diventa sanità pubblica soltanto quando attraversa la distanza tra evidenza, decisione e organizzazione e raggiunge la persona nel momento in cui può produrre un beneficio reale.
La qualità dei nuovi Lea non si misurerà soltanto nella capacità di accogliere il progresso della medicina. Si misurerà nella capacità del Servizio sanitario nazionale di trasformare quel progresso in equità.